فناوری CRISPR-Cas9 به عنوان یکی از مهم ترین دستاوردهای زیست فناوری در دهه اخیر، انقلابی در حوزه ویرایش ژن و درمان بیماری های ژنتیکی ایجاد کرده است. این سیستم که برگرفته از مکانیسم ایمنی تطبیقی باکتری ها است، امکان ایجاد تغییرات هدفمند و دقیق در ژنوم موجودات زنده را فراهم می سازد. در سال های اخیر، پیشرفت های چشمگیری در زمینه کاربرد درمانی این فناوری برای بیماری های ژنتیکی ارثی از جمله کم خونی داسی شکل، بتا-تالاسمی، دیستروفی عضلانی دوشن، هموفیلی، فیبروز کیستیک و اختلالات عصبی صورت گرفته است. تأیید اولین داروی مبتنی بر CRISPR-Cas9 با نام CASGEVY توسط سازمان غذا و داروی آمریکا و آژانس دارویی بریتانیا در سال ۲۰۲۳، نقطه عطفی در مسیر ترجمه بالینی این فناوری محسوب می شود. با وجود این موفقیت ها، چالش هایی نظیر اثرات خارج از هدف، پاسخ های ایمنی، روش های تحویل کارآمد و ملاحظات اخلاقی همچنان موانع جدی بر سر راه کاربرد گسترده این فناوری هستند. مقاله حاضر به بررسی جامع مکانیسم های مولکولی CRISPR-Cas9، کاربردهای بالینی آن در درمان بیماری های ژنتیکی ارثی، چالش های موجود و چشم انداز آینده این فناوری می پردازد.

CRISPR Cas9 ویرایش ژن درمان ژنی بیماری های ژنتیکی ارثی ترجمه بالینی اثرات خارج از هدف