SCOSC حسین ترحمی اردکانی Research Letters on Management in Organizations مجله بین‌المللی فیزیک، شیمی و زیست‌شناسی 1 1 (پاییز) 2026 08 04 Application of CRISPR-Cas9 Technology in Gene Editing and Treatment of Inherited Genetic Diseases کاربرد فناوری CRISPR-Cas9 در ویرایش ژن و درمان بیماری های ژنتیکی ارثی 61 78 FA Marzieh Rahmani MSc in Cellular and Molecular Biology, Kowsar University (Special for Sisters), Bojnord, Iran مرضیه رحمانی کارشناسی ارشد زیست شناسی سلولی و مولکولی ، دانشگاه کوثر(ویژه خواهران) ،بجنورد، ایران 2026 08 04 CRISPR-Cas9 technology, as one of the most important achievements of biotechnology in the last decade, has revolutionized the field of gene editing and treatment of genetic diseases. This system, which is derived from the adaptive immune mechanism of bacteria, allows for targeted and precise changes in the genome of living organisms. In recent years, significant advances have been made in the therapeutic application of this technology for hereditary genetic diseases, including sickle cell anemia, beta-thalassemia, Duchenne muscular dystrophy, hemophilia, cystic fibrosis, and neurological disorders. The approval of the first CRISPR-Cas9-based drug, CASGEVY, by the US Food and Drug Administration and the UK Medicines Agency in 2023 is a milestone on the path to clinical translation of this technology. Despite these successes, challenges such as off-target effects, immune responses, efficient delivery methods, and ethical considerations remain serious obstacles to the widespread use of this technology. This article provides a comprehensive review of the molecular mechanisms of CRISPR-Cas9, its clinical applications in the treatment of inherited genetic diseases, current challenges, and future prospects for this technology. فناوری CRISPR-Cas9 به عنوان یکی از مهم ترین دستاوردهای زیست فناوری در دهه اخیر، انقلابی در حوزه ویرایش ژن و درمان بیماری های ژنتیکی ایجاد کرده است. این سیستم که برگرفته از مکانیسم ایمنی تطبیقی باکتری ها است، امکان ایجاد تغییرات هدفمند و دقیق در ژنوم موجودات زنده را فراهم می سازد. در سال های اخیر، پیشرفت های چشمگیری در زمینه کاربرد درمانی این فناوری برای بیماری های ژنتیکی ارثی از جمله کم خونی داسی شکل، بتا-تالاسمی، دیستروفی عضلانی دوشن، هموفیلی، فیبروز کیستیک و اختلالات عصبی صورت گرفته است. تأیید اولین داروی مبتنی بر CRISPR-Cas9 با نام CASGEVY توسط سازمان غذا و داروی آمریکا و آژانس دارویی بریتانیا در سال ۲۰۲۳، نقطه عطفی در مسیر ترجمه بالینی این فناوری محسوب می شود. با وجود این موفقیت ها، چالش هایی نظیر اثرات خارج از هدف، پاسخ های ایمنی، روش های تحویل کارآمد و ملاحظات اخلاقی همچنان موانع جدی بر سر راه کاربرد گسترده این فناوری هستند. مقاله حاضر به بررسی جامع مکانیسم های مولکولی CRISPR-Cas9، کاربردهای بالینی آن در درمان بیماری های ژنتیکی ارثی، چالش های موجود و چشم انداز آینده این فناوری می پردازد. https://ijpcbs.ir/downloadfilepdf/56630